环磷酰胺是广泛应用的抗癌药物之一，治疗恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、乳腺癌、小细胞肺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤、尤文瘤、软组织肉瘤以及急性白血病和慢性淋巴细胞白血病等都有明显疗效。目前环磷酰胺多与其他抗癌药级成联合化疗用于临床治疗。本药也作为免疫抑制剂治疗非肿瘤疾患。

系统性红斑狼疮〔和狼疮性肾炎）；全身性皮肌炎（多发性肌炎）；急性风湿性心肌炎；风湿性多肌痛；巨细胞关节。天疱疮；大疱疱疹性皮炎；剥脱性皮炎；样真菌病；严重的银屑病；严重的脂溢性皮炎；季节性或全年性过敏性鼻炎；血清病；支气管哮喘；药物过敏反应；接触性皮炎；异位性皮炎；累及眼部及其附属器的严重的眼部急慢性过敏和炎症，例如：过敏性角膜边缘溃疡；眼部带状疱疹；眼前睫感染扩散性后房色素层炎和脉络膜炎；交感性眼炎。过敏性结膜炎角膜炎脉络视网膜炎；视神经炎；虹膜炎、虹膜睫状体炎肺部肉瘤病；其他方法不能控制的吕