苯丁酸氮芥
1.对切特综合征(生殖器溃疡、口疮及眼色素层炎综合征)、红斑狼疮、韦格内肉芽肿病有较好疗效。 2.用于治疗类风湿性关节炎并发的脉管炎和伴有寒冷凝集素的自身免疫性溶血性贫血有良好效果。 3.用于依赖皮质激素的肾病综合征患者可得到完全的缓解，与氢化泼尼松并用于频发的肾病综合征可显著降低其复发率。 4.对硬皮病可迅速阻止其发展，使皮肤溃疡痊愈，肺功能改善。
苯丁酸氮芥不适用于儿童患者。
苯丁酸氮芥属于烷化剂类抗肿瘤药，主要通过与DNA发生交叉联结，干扰DNA的功能，从而抑制蛋白质合成，进而抑制癌细胞的繁殖。由于儿童处于生长发育阶段，骨髓造血功能尚未完全成熟，对化疗药物的耐受性较差，因此不宜使用苯丁酸氮芥。此外，苯丁酸氮芥还可能引起恶心、呕吐等胃肠道反应，长期使用可能导致白血病的发生，因此不推荐给儿童使用。
除苯丁酸氮芥外，还有环磷酰胺、异环磷酰胺等烷化剂类抗肿瘤药物也不建议儿童使用。
在考虑使用任何抗肿瘤药物之前，都需要评估患儿的整体健康状况以及潜在的风险与获益，并密切监测可能出现的不良反应。使用苯丁酸氮芥时需注意血液学毒性，定期检查全血细胞计数，以及时发现和处理粒细胞减少症、贫血或血小板减少症。
