1．尿嘧啶合用，可提高氟尿嘧啶的疗效，临床上常用于结直肠癌与胃癌的治疗。2．作叶酸拮抗剂（如甲氨喋呤、乙胺嘧啶或甲氧苄啶等）的解毒剂。本品临床常用于预防甲氨喋呤过量等大剂量治疗后所引起的严重毒性作用。3．于口炎性腹泻、营养不良、妊娠期或婴儿期引起的巨幼细胞性贫血，当口服叶酸疗效不佳时。对维生素B12缺乏性贫血并不适用。

终止妊娠药。本品不宜单独使用，须与米非司酮等序贯用，应用于终止早期妊娠。特别适合高危妊娠者，如多次人流史，子宫畸型，剖腹产后以及哺乳期妊娠者。

各种类型的肝病，如:肝炎，慢性肝炎，肝坏死，肝硬化，肝昏迷（包括前驱肝昏迷）。脂肪肝（也见于糖尿病人）。胆汁阻塞。中毒。预防胆结石复发。手术前后的治疗，尤其是肝胆手术。妊娠中毒，包括呕吐。银屑病，神经性皮炎，放射综合征。

本品与米非司酮序贯合并使用，可用于终止停经49天内的早期妊娠。

主要用巨幼红细胞贫血，营养不良性贫血，妊娠期贫血，多发性神经炎，神经根炎，三叉神经痛，坐骨神经痛，神经麻痹，也可用于营养不良性产品以及放射线与药物引起的白细胞减少症。