急性淋巴细胞性白血病和急性非淋巴细胞性白血病。

成人急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解，复发，难治病人的诱导缓解。成人和儿童急性淋巴细胞性白血病的二线治疗，还可用于综合化疗方案。

环磷酰胺是广泛应用的抗癌药物之一，治疗恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、乳腺癌、小细胞肺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤、尤文瘤、软组织肉瘤以及急性白血病和慢性淋巴细胞白血病等都有明显疗效。目前环磷酰胺多与其他抗癌药级成联合化疗用于临床治疗。本药也作为免疫抑制剂治疗非肿瘤疾患。

适用于急性白血病（淋巴细胞性和粒细胞性）、恶性淋巴瘤、乳腺癌、肺癌（小细胞和非小细胞肺癌）、卵巢癌、骨及软组织肉瘤、肾母细胞瘤、膀胱癌、甲状腺癌、前列腺癌、头颈部鳞癌、睾丸癌、胃癌、肝癌等。

用于B细胞性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗，这些患者至少接受过一个标准的包含烷化剂方案的治疗，但在治疗期间或治疗后，病情并没有改善或持续进展。