本品主要用于治疗乳腺癌、小细胞肺癌及慢性粒细胞白血病。

中枢神经系统等部位的MRI增强。对于正常脑组织，由于存在血脑屏障，无增强；但硬脑膜、脉络严、脑下垂体可发生增强。除中枢神经系统外，其它部位也可应用。对肝癌和肝血管廇可明显提高信号强度；使肝囊肿与正常肝组织区分开来；诊断或鉴别急性、亚急性和慢性心肌梗塞、先心病、夹层动脉瘤；对于鼻咽癌、乳腺癌和肾肿瘤的诊断也有帮助。

中枢神经系统等部位的MRI增强。对于正常脑组织，由于存在血脑屏障，无增强；但硬脑膜、脉络严、脑下垂体可发生增强。除中枢神经系统外，其它部位也可应用。对肝癌和肝血管廇可明显提高信号强度；使肝囊肿与正常肝组织区分开来；诊断或鉴别急性、亚急性和慢性心肌梗塞、先心病、夹层动脉瘤；对于鼻咽癌、乳腺癌和肾肿瘤的诊断也有帮助。

目前主要局部外用治疗乳腺癌和子宫颈癌等的癌性溃疡有效。

中枢神经系统等部位的MRI增强。对于正常脑组织，由于存在血脑屏障，无增强；但硬脑膜、脉络严、脑下垂体可发生增强。除中枢神经系统外，其它部位也可应用。对肝癌和肝血管廇可明显提高信号强度；使肝囊肿与正常肝组织区分开来；诊断或鉴别急性、亚急性和慢性心肌梗塞、先心病、夹层动脉瘤；对于鼻咽癌、乳腺癌和肾肿瘤的诊断也有帮助。

为恶性葡萄胎，绒毛膜上皮癌的主要化疗药物。亦用于乳腺癌、消化道肿瘤(包括原发性和转移性肝癌和胰腺癌)、卵巢癌和原发性支气管肺癌的辅助化疗和姑息治疗。 软膏用于皮肤癌，外阴白斑，以及乳腺癌的胸壁转移等。

为恶性葡萄胎，绒毛膜上皮癌的主要化疗药物。亦用于乳腺癌、消化道肿瘤(包括原发性和转移性肝癌和胰腺癌)、卵巢癌和原发性支气管肺癌的辅助化疗和姑息治疗。 软膏用于皮肤癌，外阴白斑，以及乳腺癌的胸壁转移等。

抗肿瘤药，用于消化道肿瘤、乳腺癌、支气管肺癌及肝癌等。

对非小细胞肺癌、小细胞肺癌、恶性淋巴瘤、乳腺癌、食管癌及恶性黑色素瘤等恶性肿瘤有效。

对非小细胞肺癌、小细胞肺癌、恶性淋巴瘤、乳腺癌、食管癌及恶性黑色素瘤等恶性肿瘤有效。

临床用于结肠癌、直肠癌、胃癌、乳腺癌、卵巢癌、绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、头颈部鳞癌、皮肤癌、肝癌、膀胱癌等。

环磷酰胺是广泛应用的抗癌药物之一，治疗恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、乳腺癌、小细胞肺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤、尤文瘤、软组织肉瘤以及急性白血病和慢性淋巴细胞白血病等都有明显疗效。目前环磷酰胺多与其他抗癌药级成联合化疗用于临床治疗。本药也作为免疫抑制剂治疗非肿瘤疾患。

用于消化道癌症（结肠癌、直肠癌、胃癌）、乳腺癌、原发性肝癌等癌症的治疗。

用于胃癌、肠癌、胰腺癌等消化道癌，亦可用于乳腺癌和原发性肝癌。手术前后用药有可能防止癌的复发、扩散和转移。

1.全身用药治疗绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、各类急性白血并乳腺癌、肺癌、头颈部癌、消化道癌、宫颈癌及恶性淋巴瘤等。2.动脉插管灌注对头颈部癌和肝癌有较好疗效。3.大剂量甲氨蝶呤辅以甲酰四氢叶酸钙救援（HDMTX-CFR疗法），作为骨肉瘤、软组织肉瘤、恶性淋巴瘤、急性淋巴细胞性白血并乳腺癌、卵巢癌。小细胞肺癌等术后辅助化疗或晚期病变全身治疗有一定疗效。

清火、散结，消肿。用于头痛眩晕、瘰疬、瘿瘤、乳痈肿痛；甲状腺肿大、淋巴结结核、高血压症、乳腺增生病上述症候者。