1.主要用于治疗急性粒细胞白血病，疗效较好，与常用药物无交叉耐药性。2.也可用于治疗小细胞未分化型肺癌，疗效也较好。3.尚可用于恶性淋巴瘤、睾丸恶性生殖细胞瘤，可与顺氯氨铂合用。4.对神经母细胞瘤、绒癌和卵巢癌等也有一定疗效。

1．尿嘧啶合用，可提高氟尿嘧啶的疗效，临床上常用于结直肠癌与胃癌的治疗。2．作叶酸拮抗剂（如甲氨喋呤、乙胺嘧啶或甲氧苄啶等）的解毒剂。本品临床常用于预防甲氨喋呤过量等大剂量治疗后所引起的严重毒性作用。3．于口炎性腹泻、营养不良、妊娠期或婴儿期引起的巨幼细胞性贫血，当口服叶酸疗效不佳时。对维生素B12缺乏性贫血并不适用。